Одна девочка, которой на момент введения препарата было четыре месяца, скончалась, сообщила главный внештатный детский невролог Минздрава Казахстана Алтыншаш Джаксыбаева.
Лечение детей с диагнозом СМА осуществлялось за счет средств фонда «Қазақстан халқына».
Фонд «Қазақстан халқына», корпоративный фонд «University Medical Center» (UMС) и биофармацевтическая компания Novartis подписали трехсторонний контракт на поставку незарегистрированного в Казахстане препарата Zolgensma и на организацию обучения врачей для использования препарата.
Экспертно-консультативный совет Фонда рекомендовал приобретение препарата Zolgensma для лечения пятерых детей с диагнозом СМА. Четырехмесячной пациентке препарат Zolgensma был введен в марте текущего года согласно инструкции режима дозирования в соответствии с весом ребенка.
Наблюдение и мониторинг состояния осуществлялись на ежедневной основе врачами по месту жительства совместно с UMC и главным внештатным детским неврологом Минздрава.
К сожалению, 16 мая девочка скончалась, предварительно от токсической гепатопатии или острой печеночной недостаточности. Разбор данного случая проведен на заседании экспертно-консультативного совета.
«Вся информация по инциденту передана в отдел по разбору побочных эффектов швейцарской компании Novartis, где проводится оценка случившегося инцидента», — прокомментировала врач-невролог Национального научного центра материнства и детства Асель Абилхадирова.
Ранее в швейцарской фармацевтической компании Novartis сообщили о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата Zolgensma.
«Острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом и указана на этикетке продукта Zolgensma. После двух недавних случаев смерти пациентов и по согласованию с органами здравоохранения мы обновим маркировку, чтобы указать, что сообщалось о смертельной острой печеночной недостаточности. Хотя это клинически важная информация о безопасности, она не является новым сигналом безопасности», — сообщили в пресс-службе.
Компания уточняет, что препарат Zolgensma на сегодняшний день использовался для лечения более 2,3 тысячи пациентов по всему миру.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическое заболевание, которое проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессирует снижение способности мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевания ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогостоящих лекарств. По статистике, половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.[widget id=»crp_widget-2″]
